美制药公司Alnylam股价暴涨,其罕见病药物临床试验喜获佳绩自言自语
作者:知秋 来源:忙里 浏览: 【大中小】 发布时间:2024-12-07 06:18:31 评论数:
财联社6月24日讯(编辑 赵昊)周一(6月24日)美股早盘,美制美国Alnylam制药公司(Alnylam Pharmaceuticals,药公药物 Inc.,股票代码:ALNY)暴涨超37%,司A试验股价报227美元,暴涨创2023年2月以来的其罕最高水平。
消息面上,见病佳绩自言自语Alnylam在官网宣布,临床其研发的喜获RNAi药物vutrisiran在Ⅲ期HELIOS-B研究中取得了积极的顶线结果。在总体和单药治疗人群方面,美制药物在主要终点和所有次要终点上均具有统计学显著性。药公药物
Helios-B是司A试验一项大规模的Ⅲ期、随机、暴涨双盲、其罕安慰剂对照、见病佳绩多中心研究,临床非分之想旨在评估vutrisiran治疗ATTR-CM(转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病)患者的疗效和安全性。
来源:Alnylam官网
ATTR-CM又称“淀粉心”,是心脏淀粉样变的一种,也是一种罕见的致死性疾病,患者也被叫做“淀粉人”。该疾病主要是由于功能异常的蛋白沉积在心肌间质引起的,这些蛋白在显微镜下看起来像是山肴野蔌淀粉样的纤维,所以命名为淀粉样变,并非是真正的淀粉。该疾病确诊后生存期仅有2至5年,在没有特效药时,不少患者就去世了。因此,“能否有药可医”对“淀粉人”相当关键。煮豆燃萁
研究结果显示,vutrisiran让全因死亡率风险和复发性心血管事件综合发生率分别降低了28%和33%;次要终点中,总体和单药治疗人群的全因死亡率分别降低了36%和35%。
Alnylam首席医疗官Pushkal Garg写道,“我对Helios-B研究得出的这些压倒性积极数据感到非常兴奋,这表明vutrisiran有可能满足ATTR-CM患者的需求。”
“我们正在紧急向监管机构提交这些令人信服的神出鬼没数据,以便将这种药物带给全球各地的患者。” 公司在新闻稿中补充称,vutrisiran还表现出了令人鼓舞的安全性和耐受性,与其既定特性一致。
公司CEO Yvonne Greenstreet表示,“我对结果感到非常高兴,这表明vutrisiran有可能成为变革性药物。若有所思只要监管部门给予有利的审查,它有可能成为治疗这种疾病的新标准,推动公司进入下一个大幅增长的时代。”
有数据显示,全球范围内估计有超过30万名ATTR-CM患者,然而对该疾病的治疗选择极其有限。目前,光彩夺目ATTR-CM适应症拥有偌大的蓝海市场,却仅有辉瑞一家独占。
美国投行William Blair的分析师Myles Minter称该结果对Alnylam来说是一个“本垒打”,并且对同一赛道的Ionis和Intellia来说是一个积极信号。截至发稿,Intellia股价涨7.3%,Ionis涨2.4%。苍白无力
Alnylam的竞争对手BridgeBio跌14%。瑞穗分析师Jared Holz表示,鉴于Alnylam的结果,BridgeBio的标准“现在有所提高”。
去年,BridgeBio报告了其药物针对相同病症的积极结果,预计美国监管机构将在11月底决定是入木三分否批准该药物。